干细胞研究与治疗杂志

抽象的

同种异体间充质干细胞移植治疗难治性重症坏疽性脓皮病

杨希、王丹丹、梁军、陈金云、冯学兵、孙凌云

 

背景：坏疽性脓皮病（PG）是一种罕见的特发性炎症性溃疡疾病，是一种排除性诊断，治疗是经验性的，基于小系列或当地经验。间充质干细胞（MSCs）在自身免疫性疾病中具有免疫调节和组织修复作用。
目的：本研究旨在评估UC-MSCT的疗效，并确定难治性严重PG患者的伤口皮肤是否有缓解。
方法：招募29岁的男性PG患者。UC-MSCs由江苏省干细胞中心（北科生物技术）制备。患者于2012年6月13日和2012年6月27日接受了两次UC-MSCT。该方案经我们伦理委员会批准，并获得了患者知情同意书。
结果： PG 患者下肢出现脓疱，对口服泼尼松龙（最初 60 毫克/天，每 8 周减量至 5 毫克/天）、脉冲静脉注射环磷酰胺（0.6 克/月，共 6 个月）均无效，并且还接受了两次针对下肢溃疡的皮肤移植，但均未成功。UC-MSCT 治疗期间没有出现不良事件。一周后，患者的剧烈疼痛消失，渗出物明显减少。UC-MSCT 治疗 4 周后患者接受自体皮肤移植，移植组织来自背部和大腿内侧。UC-MSCT 治疗 2 个月后，患者的溃疡明显愈合，疼痛完全消失。移植后的维持治疗包括泼尼松 5 毫克/天和静脉注射环磷酰胺0.6 克/月。
结论：这是首例报道的异基因 UC-MSCT 成功治疗难治性重度 PG 的病例。尽管还需要更多研究来证实这一发现，但我们相信 UC-MSCT 可被视为对常规治疗无效的大面积溃疡性 PG 患者的一种治疗选择。