药物分析学报

抽象的

两阶段自适应无缝试验设计分析

周志强和林明

在过去十年中，临床研究中的自适应设计方法引起了广泛关注，因为它为主要研究人员提供了 (1) 潜在的灵活性，可以确定正在研究的测试治疗的临床益处，同时又能提高开发过程的效率。最常考虑的自适应设计之一可能是两阶段无缝（例如，I/II 期或 II/III 期）自适应设计。两阶段无缝自适应设计可根据研究目标和不同阶段的研究终点分为四类。这些类别包括 (I) 具有相同研究目标和不同阶段研究终点的设计，(II) 具有相同研究目标但不同阶段研究终点不同的设计，(III) 具有不同研究目标但不同阶段研究终点相同的设计，以及 (IV) 具有不同研究目标和不同阶段研究终点不同的设计。本文概述了用于分析这些不同类型的两阶段设计的统计方法。此外，还介绍了一个案例研究，该案例研究涉及使用 (IV) 型试验设计评估治疗丙型肝炎感染患者的测试治疗。