血液疾病与输血杂志

抽象的

儿童白血病-儿童急性髓系白血病新疗法研究

萨布丽娜华尔兹

急性髓系白血病是一种异质性疾病，约占儿童急性白血病的 20%。尽管大多数亚型缺乏针对性治疗，且缺乏新的治疗方法，但发达国家临床试验中儿童的存活率已达到 60% 左右。许多进步都通过更好的风险管理、实施明智的积极护理措施、根据每位患者对治疗的反应调整治疗以及异基因造血干细胞移植的改进来实现。然而，仅通过这些措施不可能取得进一步的进展。因此，高分辨率全基因组研究促使人们更深入地了解这种疾病的发病机制，并发现与正常情况不同的亚分子变异的明显证据，这些变异可能是新疗法的潜在靶点。针对分子的治疗手段的开发，其中一些目前已处于临床试验阶段，为未来带来了极大的希望。