脑部疾病与治疗

抽象的

儿童多发性硬化症临床试验：待定的前景和挑战

索娜·纳鲁拉、艾米·T·沃尔德曼和布伦达·班威尔

直到最近，儿科临床试验才成为新疗法的必要条件。因此，儿童经常被开具基于成人研究数据的标外用药，或者由于缺乏官方批准用于儿科人群而无法接受可能有益的疗法。由于这在某些情况下被视为不道德和有害，最近通过了一项立法，现在要求对所有新疗法进行儿科研究。在儿科 MS 中实施临床试验尤其重要，因为有许多新兴的口服和静脉疗法可能比平台注射疗法更耐受和有效。随着儿科 MS 试验的设计，已经确定了其可行性方面的挑战。这些挑战包括样本量限制、确定适当的研究终点和儿科 MS 特定结果，以及对这些新药物对成熟的免疫、生殖和中枢神经系统的未知影响的担忧。在这篇评论中，我们讨论了儿科 MS 试验的待定前景及其预期的挑战。