基因科技

抽象的

用于治疗性细胞命运重编程的基于 mRNA 的基因载体的设计和生产

奥列格·E·托尔马乔夫和坦尼娅·托尔马乔娃

治疗上重要的细胞命运重编程的最新进展推动了基于 mRNA 的基因载体应用的复兴。因此，mRNA 载体被成功地用于诱导各种靶细胞的持久表观遗传变化，使其成为制造自体移植治疗性植入材料、通过高通量筛选项目进行药物发现的人造人体组织以及直接在人体中进行治疗性细胞转分化的候选载体。细胞去分化为“诱导性多能干细胞”、转基因定向分化和转分化需要同时递送多种调节因子，有利的是，可以从选择的 mRNA 物种中直接组装有效的重编程载体混合物。此外，可以使用内部核糖体进入位点 (IRES) 或补充有“多肽切割”核糖体跳跃序列的融合蛋白，方便地从单个 mRNA 表达几种蛋白质。本综述重点关注改变细胞命运的 mRNA 的设计和生产。