干细胞研究与治疗杂志

抽象的

移植到脆性 X 小鼠模型后神经球衍生细胞表达 FMRP

劳拉·K·K·佩西和劳里·C·多林

脆性 X 综合征的特征是智力障碍和学习障碍，是由 x 连锁 FMR1 基因中的三核苷酸重复扩增引起的，导致脆性 X 智力迟钝蛋白 (FMRP) 完全缺失。神经干细胞/祖细胞 (NSC) 以通常称为神经球的细胞漂浮聚集体形式培养，移植到啮齿动物的中枢神经系统时可以存活、分化并融入宿主环境。神经球是从出生后早期野生型小鼠中建立的，并用细胞质染料 CFDA-SE 标记，然后以细胞悬浮液的形式立体定位注射到年轻成年（3-6 周大）FMR1 基因敲除小鼠的海马中。对大脑的免疫细胞化学分析表明，移植后长达两周仍存在表达 FMRP 的细胞。一些移植细胞在宿主海马内迁移并形成树突状突起。一小部分移植细胞表达了神经元或神经胶质细胞表型的标志物，尽管许多细胞没有染色我们探测的任何标志物。这些实验试图通过干细胞和祖细胞的细胞悬浮移植来恢复 FMR1 基因敲除小鼠大脑中 FMRP 的表达。