血液疾病与输血杂志

抽象的

羟基脲对镰状细胞性贫血患者的特异性副作用

Samir K Ballas、Priya Singh、Cindy J Wordell 和 Patricia Adams-Graves

羟基脲已获美国食品药品管理局批准用于治疗中度至重度镰状细胞性贫血和镰状-β0-地中海贫血的成人患者。其主要副作用是骨髓毒性，停药后可逆转。动物研究中描述了其他副作用，但尚未在人类身上证实，包括其致畸和致癌潜力。此外，羟基脲具有一些发生在某些个体中的特异副作用，这可能是遗传或表观遗传现象。我们报告了四名镰状细胞性贫血 (SS) 患者服用羟基脲的三种特异副作用。此前，对羟基脲有反应的患者中从未出现过脱屑性皮疹、性欲减退和部分复杂性癫痫发作的报道。虽然这些反应很少见，但对某些患者来说，它们可能很严重。