眼科疾病杂志

抽象的

眼科孤儿药认定

William C. Stewart、Shilla Marie Hernandez、Jeanette A. Stewart RN 和 Lindsay A. Nelson BS

目的：评估《孤儿药法案》通过以来眼科领域的孤儿药指定情况及其最终对眼科界的可用性和实用性。

方法：该研究设计为对眼科孤儿药指定的回顾性观察性审查。

结果：我们确定了 72 种获得孤儿药资格的新型眼科药物，其中四种获得了 NDA 批准并且全部可以商业化销售，三种用于眼科治疗，一种用于全身治疗。

结论：本研究表明，获得孤儿药资格认定的用于原始适应症的新型眼科药物的商业化率较低。