基因科技

抽象的

治疗性基因组编辑的当前最新进展和未来

唐娅·莫拉迪·马内什和普纳姆·马利克

使用设计位点特异性核酸酶进行基因组编辑是一个新兴领域，其中靶细胞/生物体的基因组现在被操纵以产生/纠正突变或转录操纵基因表达。该领域始于十多年前的锌指核酸酶，随后很快出现了设计归巢内切酶/巨核酸酶、转录激活因子样效应核酸酶，以及最近的 CRISPR/Cas9。每个平台都有自己的优点和缺点，但它们都允许编辑细胞和生物体中的基因组，以研究基因的生物学/功能或治疗效果。本综述将简要介绍各种基因编辑平台，然后重点介绍 CRISPR/Cas9 系统。