医疗保健：当前评论

抽象的

患者、倡导者和护理人员对医学出版物和罕见病治疗接受度的潜在作用和影响

穆昆德·诺里

在数据大量扩散的时代，很难找到可靠的信息。这种情况在罕见病中更加严重，尽管罕见病有 7000 多种类型，但它们在医学文献中所占比例不到 0.2%。此外，患者、倡导者和护理人员 (PAC) 几乎不存在作者身份，尽管他们是各自疾病的专家，而且通常比医学专业人士更有知识。近年来，人们越来越希望让 PAC 成为医学手稿的共同作者。由 PAC 撰写或共同撰写的文章可能会产生深远的影响，包括发现获取药物或治疗后支持的问题，并影响可能影响该特定罕见病所有患者的监管决策的变化。让 PAC 成为作者的价值怎么强调也不为过。将 PAC 作为出版物的作者，为文章提供了真实性，而这种真实性在由医生撰写的临床手稿中是固有缺乏的，而这目前是常态。将 PAC 纳入试验方案的制定中，并将其作为随后发表的文章的作者，可以帮助申办方招募和留住患者，并有可能加快新疗法的发现和批准。将 PAC 纳入报告试验结果的手稿的作者，可以帮助其他患者对尝试新药物或治疗方法更有信心和放心。简而言之，纳入 PAC 对所有利益相关者都有利，包括其他患者、研究人员、临床医生、申办组织和行业，并且可以对监管机构的决策产生积极影响。