血液疾病与输血杂志

抽象的

美国血管性血友病患者的治疗和管理模式

Cindy A Leissinger 和 Diane Nugent

背景：关于最常见的遗传性出血性疾病——血管性血友病 (VWD) 的患者管理策略的数据很少。本研究的目的是回顾性地评估美国 VWD 患者的管理模式。

方法：根据美国疾病控制与预防中心的血友病治疗中心 (HTC) 名单和美国医学会的医生数据库（16 家 HTC 附属中心，25 家非 HTC 附属中心）招募了 41 名医生。患者病历采用配额法随机抽样。

结果：回顾了 2005 年 1 月至 2007 年 12 月期间接受治疗的 225 名 VWD 患者的病历（VWD 类型 1/2/3 分别为 94/74/57）。非 HTC 患者中白人患者的比例高于 HTC 患者，1 型患者中白人患者的比例高于 2 型患者。女性占患者总数的 65%（1 型患者占 77%，2 型患者占 55%，3 型患者占 58%）。然而，需要治疗的出血事件在男性患者中发生率为 53%，而在女性患者中发生率仅为 36%。在 VWD 类型中，使用去氨加压素或血管性血友病因子/因子 VIII (VWF/FVIII) 浓缩物治疗出血 (148 起事件) 和手术 (140 起事件) 的患者比例分别为：1 型患者为 31% 和 47%，2 型患者为 55% 和 36%，3 型患者为 44% 和 39%。在需要使用去氨加压素或 VWF/FVIII 浓缩物的 140 起手术事件中，61% 发生在非 HTC 环境中。

结论：除了揭示 VWD 患者人口统计数据中的有趣差异之外，这些数据还表明 VWD 患者接受的护理通常符合治疗指南，但在 HTC 环境之外进行的手术数量除外，因为在这些环境中，对因子水平的实验室监测可能有限。