药物警戒杂志

抽象的

以安全性、有效性和选定患者群体为重点的 1 期临床试验设计处理方法：美国国家癌症研究所试验药物指导委员会临床试验设计工作组的报告

里亚·古普塔

1 期临床试验的目标和目的正在发生变化，以包括进一步评估终点，例如亚分子靶向效应，以及研究药物的剂量/毒性概况。研究的临床方法包括标准 3 + 3 联合扩展 1 期计划、多机构 1 期试验、加速滴定计划、持续重新评估方法、特定目标患者人群的调查和 0 期试验。所有这些方法都特别增加了 1 期试验的一部分，所有这些都以剂量和时间表保证、患者健康以及限制患者对研究药物无效剂量的接触为重点。研究重点考虑了靶向控制的初始生物标志物证据的早期开发价值，以及研究人群的分子分析价值。新药开发成本高昂，失败率仍然很高。