基因科技

抽象的

骨再生治疗的范式转变：使用间充质干细胞和 CRISPR-Cas9 技术

奈井隆、中山雄二、小谷勇、小仓健二

目前骨再生治疗的主流方法是自体骨移植和人造骨/骨替代材料。然而，尚未取得令人满意的治疗效果。毫无疑问，间充质干细胞 (MSC) 是骨再生治疗的有用“工具”，并且人们一直希望使用 MSC。然而，由于 MSC 在移植部位的成骨分化能力和效率有限，因此 MSC 细胞在骨再生治疗中仍未得到广泛应用。因此，在分子和细胞水平上解剖和控制成骨分化是克服这一问题的关键。为此，细胞工程是其中一种有前途的方法，近年来已经开发出各种有价值的细胞工程工具。特别是，成簇的规则间隔短回文重复序列-CRISPR 相关蛋白 9 (CRISPR-Cas9) 彻底改变了基因组编辑技术。通过利用基因修饰的 MSC 或源自此类修饰 MSC 的成骨细胞，成骨分化过程应该更易于理解和控制。换句话说，这些技术可能具有标准化和优化骨再生治疗结果的潜力，而迄今为止，骨再生治疗结果存在很大的个体差异。因此，在骨再生治疗过程中，可以减少手术侵入、实现稳定的治疗结果和缩短治疗时间。在这篇综述中，我们讨论了这种间充质干细胞的潜在治疗和临床应用，以及利用基因组编辑工具（尤其是 CRISPR-Cas9 技术）在骨再生治疗中开发这种间充质干细胞。