肝脏杂志

抽象的

以新生儿胆汁淤积为表现的 α-1-抗胰蛋白酶缺乏症：结果预测因素和熊去氧胆酸的效果

Ermelinda Santos Silva1,2*、Helena Moreira Silva2、Cláudia Melo3、Herculano Rocha4、Margarida Medina4 和 Esmeralda Martins1,5

背景和目的：一小部分患者患有 α-1-抗胰蛋白酶缺乏症，表现为新生儿胆汁淤积症。预后各不相同，从“治愈”到肝硬化和/或严重肝细胞衰竭，需要肝移植。我们研究了预后的预测因素，包括熊去氧胆酸的影响。方法：回顾性队列研究了 1985 年至 2013 年期间 27 例因 α-1-抗胰蛋白酶缺乏症导致的新生儿胆汁淤积症。纳入标准：患有新生儿胆汁淤积症和 ZZ 表型的患者。排除标准：存在其他诊断或已知的新生儿胆汁淤积风险因素。我们分析了几个临床、生化、组织学和治疗变量。患者分为两组：预后良好（n=18），预后不良（n=9）。我们还将患者分为接受熊去氧胆酸治疗的患者（n=16）和未接受熊去氧胆酸治疗的患者（n=11）。结果：入院时脾肿大（P=0.006）和 6 个月时持续性黄疸（P=0.007）与不良预后相关。结合胆红素（P=1.000）、天冬氨酸氨基转移酶（P=1.000）、丙氨酸氨基转移酶（P=0.371）和 γ-谷氨酰转移酶（P=0.667）的值在两组结果中没有显著差异。早期使用熊去氧胆酸治疗与良好预后相关（P=0.011）。接受治疗的患者与未接受治疗的患者在生化参数（结合胆红素、天冬氨酸氨基转移酶、丙氨酸氨基转移酶和γ-谷氨酰转移酶）方面无显著差异，且血清α-1-抗胰蛋白酶水平显著降低（P=0.015）。结论：入院时脾肿大和6个月时黄疸持续存在预后不良，早期使用熊去氧胆酸治疗可能对结果产生积极影响。