干细胞研究与治疗杂志

抽象的

用于治疗神经系统疾病的 Alphavirus 载体

肯尼斯·伦德斯特罗姆

为基因传递和异源蛋白表达而设计的 Alphavirus 载体被认为是研究神经系统疾病的宝贵工具。它们对神经元细胞具有高度的敏感性，可以提供极高的异源基因表达水平。然而，它们通常产生短期瞬时表达，这可能会限制它们在许多神经系统疾病中的治疗用途，这些疾病通常需要长期甚至终身使用治疗剂。应用 RNA 干扰和 microRNA 方法的基因沉默的最新进展肯定会扩大应用范围。此外，Alphavirus 为脱髓鞘和脊髓运动疾病等神经系统疾病提供了有趣的模型。