基因科技

抽象的

选择性剪接修饰作为遗传疾病的治疗方法

马丁内斯·孔特雷拉斯·丽贝卡和马丁内斯·蒙蒂尔·南希

选择性剪接是一种共转录机制，可调控影响大多数人类基因的真核基因表达。在这种机制中，可以从前 mRNA 中识别和去除不同的序列。使用选择性剪接，可以从单个基因产生多个连接序列的 mRNA 组合，从而增加基因组的编码潜力。选择性剪接事件的故障会影响不同转录本的自然表达。已经开发了几种策略来调控选择性剪接，这些工具的功能和生理意义背后的机制是多种多样的。总的来说，这些策略旨在改善人类遗传疾病的治疗。