血栓与循环杂志：开放获取

抽象的

基因疗法可以帮助治疗血友病吗？

普拉瓦西尼·塞蒂

血友病 A 是一种遗传性疾病，由凝血因子 8（一种使血液凝结的基本蛋白质）的缺乏或缺失引起。血友病 A 是一种 X 连锁遗传性疾病，因此经常影响男性，每 5,000 名活产男婴中就有 1 名患有此病。美国约有 20,000 人患有血友病 A，据估计，全球有超过 400,000 人患有这种惊人的疾病，目前，血友病 A 的治疗方式是每周使用 2-3 次昂贵的凝血因子 8 产品组合，持续终生。