临床研究与生物伦理学杂志

抽象的

CRISPR-Cas9 人类基因组编辑：挑战、伦理问题和影响

密苏里州奥蒂诺

基因组编辑技术在未来可能具有治疗各种无法治愈的疾病的潜力：最明显的是癌症、遗传疾病、艾滋病毒/艾滋病。体细胞基因组编辑目前处于不同的临床阶段，是一个有希望的治疗发展领域。今年，由广州中山大学基因功能研究员黄俊就领导的一组中国研究人员使用复杂的酶编辑工具 CRISPR-Cas9 作为治疗剂，从人类胚胎的生殖系中根除人类 β-球蛋白 (HBB) 基因。HBB 基因突变会导致 β-地中海贫血（一种致命的血液疾病）。然而，这项研究并没有完全成功，不得不在初步阶段就被放弃。这项研究因伦理原因被《自然》和《科学》杂志拒绝后，发表在《蛋白质与细胞》杂志上。人们对使用 CRISPR-Cas9 进行人类生殖系编辑发出了警告。这项研究在世界知名科学家中引发了关于 CRISPR-Cas9 人类生殖系编辑的伦理问题和影响的争论。虽然一些科学界人士认为应该暂停人类生殖系编辑，但其他人则认为，阻止一项可以消除毁灭性遗传疾病的技术是不道德的。本文批判性地评估了 CRISPR-Cas9 人类生殖系编辑的挑战、伦理问题和影响。