血液疾病与输血杂志

抽象的

关于血友病未来概述的编辑注释

鲁本·安东尼

近年来，凝血因子替代疗法的普及极大地提高了血友病患者的护理水平。在 20 世纪 70 年代末和 80 年代中期，使用非病毒灭活的混合血浆生产的凝血因子浓缩物引发了血液传播的病毒性疾病之后，对更安全的治疗的需求对血友病社区来说变得至关重要。感染灭活血浆特异性凝血因子以及随后重组产品的出现扰乱了这些患者的护理。这些治疗手段提高了患者及其家人的满意度，并允许定期进行家庭治疗，即因子替代疗法，以防止疲劳和由此导致的关节损伤（例如必要的预防）。此外，已经实现了近乎正常的生活方式和未来。血友病目前的主要问题是同种抗体的产生，这种抗体会使植入的凝血因子失活，尽管基于长期每天输注大量凝血因子的免疫抵抗方案可以破坏约 66% 受影响患者的抑制剂。此外，避免先天性凝血功能障碍的产品的可用性大大改善了这种复杂性的管理。当前治疗方案的重大挑战，例如血友病治疗的半衰期短，需要多次静脉输注，促使当前努力提供具有更长生物利用度的凝血因子。最后，越来越多的研究致力于优质替代治疗，这是最终治愈血友病的最佳方式