生物分子研究与治疗杂志

抽象的

利用印度阿育吠陀草药治疗苯丙酮尿症

Preenon Bagchi*、SophieVisvikis-Sieste、Ajit Kar

苯丙酮尿症 (PKU) 是一种遗传性疾病，会导致血液中苯丙氨酸的含量增加，如果不加以治疗，苯丙氨酸会在体内积聚到有害水平。患有这种疾病的人无法分解氨基酸苯丙氨酸。这种苯丙氨酸会在血液和大脑中积聚，导致智力障碍和其他严重的健康问题。这是一种罕见但严重的遗传性疾病。本研究的主要目的是利用来自印度草药的植物化合物，开发一种治疗苯丙酮尿症的药物（针对苯丙酮尿症受体的新型药物，即 ASCL1 基因（achaete-scute 家族 bHLH 转录因子 1）、GCH1 基因（GTP 环水解酶 1）和 MAOB（单胺氧化酶 B））。为了实现这一目标，我们针对苯丙酮尿症受体对来自印度草药的植物化合物进行了虚拟筛选，然后对通过虚拟筛选选出的植物化合物进行了 ADME 研究。根据对虚拟筛选结果的分析以及随后对植物化合物的 ADME 研究，我们发现姜黄素可以成功被视为治疗苯丙酮尿症的新型药物先导。