血液疾病与输血杂志

抽象的

介绍 Tran Qol：针对重型地中海贫血儿童和成人的新型疾病特异性生活质量测量方法

罗伯特·J·克拉森、沙比尔·阿利巴伊、梅兰妮·柯比·艾伦、凯瑟琳·莫罗、曼努埃拉·梅雷勒斯·普西尼、梅丽莎·福吉、维克多·布兰切特、雷纳·巴克斯坦、艾萨克·奥丹、伊恩·奎特、凯伦·伊、杜兰·王·里格和南希·L·杨

背景：重型地中海贫血患者需要输红细胞才能存活，并且必须应对铁过载和螯合治疗。螯合治疗很麻烦，传统上需要每晚进行长时间的皮下输液治疗。我们为这些患者开发了一种疾病专用工具 (TranQol)，以衡量他们独特的生活质量问题。

方法：儿童和成人地中海贫血保健专业人员和生活质量方法专家生成了 69 个潜在项目。通过对患者（儿童和成人）和父母的访谈，又提出了 74 个问题。

结果： 120 名参与者参与了调查：16 名医护人员、31 名患有地中海贫血的儿童和 30 名成人以及 43 名父母。重复和不常见的问题被删除，剩下 58 个问题。我们开发了三份自述问卷（儿童、父母和成人）和一份儿童代理报告（针对父母）。问卷长度从 29（儿童）到 39（父母）不等。问题分为四个领域：身体健康、情绪健康、家庭功能以及学校和职业功能。第五类关于性活动的问题仅包含一个问题。通过采访其他儿童、父母和成人进行认知汇报。结果，增加了三项，删除了一项，修改了 16 项。

结论： TranQol 是一种针对重型地中海贫血患者的新型疾病特异性生活质量测量方法，采用严格的方法开发而成。