血管医学与外科杂志

抽象的

接受硼替佐米或沙利度胺治疗的 AL 淀粉样变性患者的长期预后

孙月萌、于晓阳、兰萍、陆万红、孙继平、牛丹、郝亚宁、郝大鹏、吕静、谢立毅*、冯杰*

引言： AL淀粉样变性已成为老年男性肾病综合征患者的常见继发病因。达雷木单抗-CyBorD方案被批准为AL淀粉样变性的标准一线方案。我们旨在分析以硼替佐米为基础的方案和其他替代方案治疗患者的预后。

方法：回顾性收集初诊AL淀粉样变性患者的基线及随访资料，比较不同方案的血液学及肾脏反应率，分析总生存率及肾脏生存率，并对Mayo III期患者进行亚组分析。

结果：共纳入72例患者，其中48.6%的患者有心脏受累。以硼替佐米为基础的方案治疗的患者总有效率达67.4%，其中完全缓解（CR）率为27.9%。硼替佐米和沙利度胺为基础的方案在蛋白尿缓解率和终末期肾病（ESRD）发生率等肾脏结局方面无差异。全组患者中位随访时间为22个月，随访结束时13例（18.1%）患者死亡，7例（9.7%）患者进展至透析治疗。两种方案的中位总生存期（OS）均未达到，硼替佐米和沙利度胺为基础的方案1年生存率分别为90.4%和80.0%（P=0.127）。接受硼替佐米治疗的患者有显著的主要器官衰竭无进展生存期（MOD-PFS），环磷酰胺+硼替佐米+地塞米松（CVD）方案与硼替佐米+地塞米松（VD）方案治疗的患者有效率及OS无差异，接受VD方案治疗的Mayo III期患者OS优于TD或CTD方案。

结论：以硼替佐米为基础的治疗方案对AL淀粉样变性具有较高的疗效，可迅速促进血液学应答，降低主要器官功能恶化的风险，对合并心功能不全的患者也有效；VD方案加用环磷酰胺不能进一步提高AL淀粉样变性的总体缓解率或生存率。