干细胞研究与治疗杂志

抽象的

非清髓性自体造血干细胞移植联合米托蒽醌巩固疗法作为多发性硬化症患者的治疗选择

诺维克 AA、库兹涅佐夫 AN、梅尔尼琴科 VY、费多连科 DA、伊奥诺瓦 TI 和戈罗多金 GV

高剂量免疫抑制疗法联合自体造血干细胞移植 (AHSCT) 是治疗多发性硬化症 (MS) 的一种新方法，而且很有前景。最近，人们讨论了从清髓性移植方案到非清髓性 (NM) 移植方案的演变原理。我们旨在研究 MS 患者在接受 NM -AHSCT 联合米托蒽醌巩固治疗后的临床结果。本研究纳入了 55 名 MS 患者（平均年龄 - 29.1 岁；男性/女性 - 23/32）。基线时中位 EDSS - 4.0（1.5-8.0），平均随访时间 - 26 个月（范围 9.0 - 50）。未报告移植相关死亡病例。在整个随访期间，研究中没有死亡病例。动员和移植程序耐受性良好。所有患者均对治疗有反应。在长期随访中，复发缓解型 MS 组有 15 名患者 (58%) 病情好转，11 名患者 (42%) 病情稳定。整个随访期间未发现复发。在进行性 MS 组有 15 名患者 (82%) 病情好转，3 名患者 (18%) 病情稳定。根据 MRI 数据未发现活动性新病变或扩大病变。因此，NM-AHSCT 联合米托蒽醌巩固治疗似乎是一种安全有效的 MS 治疗方法。我们的研究结果支持在该患者群体中实施 NM-AHSCT 联合巩固治疗的可行性。