药物流行病学和药物安全性的进展

抽象的

2000 年至 2017 年 FDA 批准药物的上市后剂量和给药方式变化

芦田雅子*、成川守

目的：上市后剂量变化的相关信息有助于考虑未来的临床开发策略。因此，我们使用 FDA 批准的新分子实体 (NME) 标签信息调查了上市后剂量变化的内容和时间。

方法：我们使用 FDA 网站编制了 2000 年 1 月 1 日至 2017 年 12 月 31 日期间 FDA 批准的 NME 列表，并将截至 2018 年 12 月 31 日的最新标签中“剂量和给药”部分的描述与每种药物首次批准的描述进行比较。使用生存分析估计主要患者群体剂量变化所需的时间。

结果： 432 个 NME 中，425 个（98%）可评估。178 个 NME（42%）发生了最初适用人群的剂量变更。新批准的药物剂量变更所需的时间较短。主要患者人群、肾/肝功能不全患者和儿童/青少年患者的剂量变更分别占总变更数（275 个）的 23%、27% 和 24%。对于主要患者的剂量相关标签变更，最早的变更发生在批准后 1 年，有些药物在变更前花费了 10 多年时间。

结论： 2000年以后FDA批准的NME中超过40%在上市后经历了剂量变更，其中超过一半的变更是针对特殊人群的。有必要考虑如何加速确定上市后针对特殊人群的合适剂量。