血液疾病与输血杂志

抽象的

在新疗法时代重新审视儿童免疫性血小板减少性紫癜的脾切除术：法国的经验

娜塔莉·阿拉吉迪 / 拉乌尔·圣地亚哥 / 科琳娜·庞达雷 / 安妮·兰比利奥特 / 盖伊·勒韦尔杰 / 克莱尔·戈达尔·塞比洛特 / 文森特·巴洛吉斯 / 皮埃尔·罗利希 / 马琳·帕斯奎特 / 索菲·巴亚特 / 多米尼克·普兰塔兹 / 帕特里克·鲁茨 / 卡琳·德·博斯雷东 / 奥德·玛丽-卡丁 / 科琳·吉顿 / 帕特里克布塔尔、马丁·蒙泽、让-路易斯·斯蒂芬、蒂埃里·勒布朗和

目的：虽然脾切除术是成人难治性原发性免疫性血小板减少症 (ITP) 的金标准治疗方法，但其在儿童中的地位仍存在争议。法国罕见疾病计划为我们提供了合作研究该手术在儿童 ITP 中的有效性和耐受性的机会。

患者和方法：在法国进行了一项回顾性研究，以确定 9 年期间接受脾切除术治疗的 ITP 儿童。共纳入 78 名儿童。通过与转诊医生直接联系，审查并完成了来自 30 个单位正在进行的 CEREVANCE 儿童自身免疫性血细胞减少症国家队列的数据。使用国际术语来定义反应。通过 Kaplan-Meier 方法评估无复发生存率。

结果： ITP 诊断和脾切除术的中位年龄分别为 9.6 岁和 12.4 岁。脾切除术前 ITP 持续时间中位数为 24 个月（1-162）；62 名儿童患有慢性 ITP。脾切除术前治疗线中位数为 2（1-7）。81% 的病例使用了腹腔镜检查。四名儿童立即出现手术并发症。中位随访时间为 41 个月，84% 的儿童在最新消息时保持完全缓解 (CR)。77% 的脾内血小板破坏病例获得 CR，无脾外破坏病​​例获得 CR（p=0.11）。使用非常严格的复发定义，5 年无复发生存率为 51% [IC95% 37-64]。没有报告死亡或严重败血症。

结论：在这项长期随访的全国性研究中，脾切除术对难治性 ITP 具有极好的效益/风险比，这证实了在技术熟练、协调一致的团队中，该手术仍是治愈性治疗的首选。同位素评估很有价值，但其他 CR 预后因素尚待确定。转诊医生必须协调对成年后潜在感染和血栓风险的终身调查。为了尽可能推迟儿童 ITP 的脾切除术，其他治疗方案的位置尚待确定。