苏克鲁·图兹曼教授
确定基因功能的一种经典技术是通过实验抑制基因表达,以检查由此产生的表型或对分子终点和信号通路的影响。RNA干扰(RNAi)是最近发现的一种自然发生的基因调控机制,通过将双链RNA诱导到细胞中来促进这种机制。合成的短干扰RNA(siRNA)可以设计成抑制带有特定靶序列的特定基因的表达,并可能作为抑制基因转录调控的治疗策略,在这种情况下,这是一种比小分子药物更具吸引力的策略。市售的RNAi文库使高通量基因组规模筛选成为研究复杂哺乳动物细胞系统的可行方法。
然而,至关重要的是,任何观察到的表型变化都必须在mRNA和/或蛋白质水平上得到确认,以确定靶基因的有效性。