干细胞研究与治疗杂志

抽象的

静脉注射白消安 (120 mg/M2) 和氟达拉滨清髓治疗方案对治疗骨髓恶性肿瘤的生存益处

Niparuck P、Pukiat S、Puavilai T、Ativitavas T、Chantrathammachart P、Boonyawat K、Wacharapomin P、Angchaisuksiri P、Chuncharunee S、Jootar S、Atichartakarn V 和 Ungkanont A

背景：静脉注射氟达拉滨和白消安 130 mg/m2 (Flu/Bu) 预处理方案可获得长期生存，且治疗相关死亡率较低。然而，关于接受静脉 Flu/Bu 方案的异基因造血干细胞移植患者的长期生存率报道很少。因此，我们对 2006 年至 2015 年期间在 Ramathibodi 医院接受静脉注射氟达拉滨和白消安 (120 mg/m2) 方案的异基因造血干细胞移植的 42 例诊断为髓系恶性肿瘤的患者进行了回顾性研究。我们的研究目的是观察移植后的长期生存率和并发症。
结果：分别为 34、3 和 5 名患者为 AML、MDS 和 CML-CP。中位随访时间为 95 个月，1 年 EFS 和 8 年 EFS 分别为 82% 和 70%。 1 年和 8 年总生存率 (OS) 均为 88%。年龄小于 45 岁患者的 OS 明显长于 45 岁及以上患者 (96 vs 70%, p=0.019)。AML、MDS 和 CML 的 8 年 OS 分别为 88%、67% 和 100%。41 名可评估患者中，急性和慢性移植物抗宿主病分别占 29% 和 46.3%。而肝窦阻塞综合征、脓毒症、CMV 再激活、环孢素和他克莫司诱发的血栓性微血管病的发生率分别为 2%、10%、12%、5% 和 2%。100 天、1 年和 8 年的非复发死亡率分别仅为 9.5%、13.8% 和 13.8%。本研究未出现神经毒性、严重粘膜炎、继发性恶性肿瘤或治疗相关的MDS综合征。
结论：异基因造血干细胞移植联合静脉注射氟达拉滨和白消安（剂量为120mg/m2）对确诊为髓系恶性肿瘤的年轻成人患者具有良好的耐受性，并显示出令人印象深刻的治疗效果。